Medicamentos Huérfanos

Autor: Emmanuel F. Jiménez Rodríguez. Estudiante de 5to año de Medicina de la Universidad Autónoma de Santo Domingo (UASD). Miembro estudiante del Colegio Americano de Médicos (ACP). Email: [email protected].

Así como existen medicamentos muy populares, efectivos en la prevención, tratamiento o diagnóstico de muchas enfermedades, y de gran producción, existen medicamentos que no serían desarrollados o poseen muy baja producción por parte de las industrias farmacéuticas por razones económicas, pero que responden a necesidades de la salud pública, a estos se les denominan ‘‘medicamentos huérfanos’’.

Los medicamentos huérfanos son aquellos utilizados para tratar enfermedades raras u otras enfermedades graves en los que no se espera que la comercialización genere suficientes ingresos para justificar la inversión necesaria para desarrollarlo(1).

En la Unión Europea, para designar un medicamento como huérfano se deben cumplir con los siguientes criterios(1):

• Que sean para la prevención, diagnóstico o tratamiento de una enfermedad que ponga en riesgo la vida o conlleve una incapacidad crónica.
• Que la prevalencia de la enfermedad no sea mayor de 5/10.000 en la Unión Europea o resulte improbable que la comercialización del medicamento genere suficientes ingresos para justificar la inversión necesaria para desarrollarlo.
• Que no exista ninguna terapia satisfactoria autorizada para dicha afección o, de existir, el medicamento aportará un beneficio considerable a quienes padecen dicha afección.

Estados Unidos fue el primer país en el que se observó la necesidad de desarrollar una legislación al respecto. en 1983 se promulgó la Orphan Drugs act. Se definió como “enfermedad rara” a las que afectasen a menos de 200.000 individuos en EEUU. Hoy en día, se traduciría en una prevalencia de 6,3/10.000 habitantes. Posteriormente se publicaron normas similares en Japón (1993) y en australia (1997)(1).

La investigación de medicamentos para enfermedades raras tiene el problema inherente de que hay pocos pacientes para investigar. Una enfermedad puede ser rara por su baja incidencia, con lo que es muy difícil realizar un ensayo clínico de suficiente potencia. Otra posibilidad es que tenga una incidencia mayor pero corta supervivencia, en cuyo caso el ensayo clínico es más factible. También es cierto que los pacientes con enfermedades raras suelen estar identificados y forman asociaciones lo que facilita su reclutamiento y motivación para participar en ensayos clínicos(1).

La mayoría de los medicamentos designados como huérfanos y autorizados por la EMEA para su comercialización pertenecen a alguna de las categorías de prescripción médica restringida definidas en el artículo 24 del RD 1345/2007(2):

• Medicamentos de Uso Hospitalario (H): por sus características farmacológicas, su novedad o motivos de salud pública, se reservan para tratamientos que sólo puedan utilizarse o seguirse en medio hospitalario o centros asistenciales autorizados.

• Medicamentos de Diagnóstico Hospitalario de prescripción por determinados médicos especialistas (DH): se utilizan en el tratamiento de enfermedades que deben ser diagnosticadas en medio hospitalario, en establecimientos que dispongan de medios de diagnóstico adecuados o por determinados médicos especialistas, aunque la administración y seguimiento pueda realizarse fuera del hospital.

Por tanto, dadas las características especiales de los MH, y cumpliendo la ley 29/2006, de garantías y uso racional de los medicamentos y productos sanitarios que establece las funciones de los Servicios de Farmacia, el farmacéutico de hospital tiene un papel clave no sólo en términos burocráticos de gestión, sino también en la dispensación e información de medicamentos a todos los profesionales sanitarios(2).

Algunos de estos medicamentos son(3):

• Alphanine (USA): utilizado en la Hemofilia
• Alprolix (Europa y USA): utilizado en la Hemofilia B grave
• Metalite (Japón): utilizado en la Enfermedad de Wilson
• Mepron (USA): utilizado en la Neumocistosis
• Xalkori (USA): utilizado en Cáncer de Pulmón de células no pequeñas

Muchas de las vacunas son creadas para prevenir infecciones que son infrecuentes o de importancia limitada a escala global (localizadas en un área geográfica limitada pero sin embargo con un número muy alto de casos en esa región). Para desarrollar estas vacunas, se debe invertir dinero que no puede ser recuperado con las ventas del producto. Tales productos suponen para la compañía farmacéutica que está a punto de venderlos una aventura precaria, que la mayoría vacilará en perseguir. Cuando estas vacunas son descuidadas por la industria farmacéutica, son denominadas ‘’vacunas huérfanas’’(4).

Referencias Bibliográficas:

1. Gargajón Parra J. Medicamentos Huérfanos: regulación y controversias [Internet]. 23rd ed. Navarra: Javier Gargajón Parra; 2015 [cited 23 August 2020]. Available from: https://www.navarra.es/NR/rdonlyres/031845D7-9D51-43BD-9F49-DDCF8F92DD7D/325783/Bit_v23n1.pdf
2. Nagore C., Lacalle E., Arteche L.. El farmacéutico en el contexto de las enfermedades raras y los medicamentos huérfanos. Anales Sis San Navarra  [Internet]. 2008  [citado 2020  Ago  23] ; 31(Suppl 2): 127-143.Disponible en:  http://scielo.isciii.es/scielo.php?script=sci_arttext&pid=S1137-66272008000400009&lng=es.
3. RESERVADOS I. Orphanet: Lista de Medicamentos Huérfanos con AC [Internet]. Orpha.net. 2020 [cited 23 August 2020]. Available from: https://www.orpha.net/consor/cgi-bin/Drugs_ListOrphanDrugs.php?lng=ES#top_of_page 
4. 3. RESERVADOS I. Orphanet: Sobre los medicamentos huérfanos [Internet]. Orpha.net. 2020 [cited 23 August 2020]. Available from: https://www.orpha.net/consor/cgi-bin/Education_AboutOrphanDrugs.php?lng=ES&stapage=ST_EDUCATION_EDUCATION_ABOUTORPHANDRUGS_TWC