La Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) ha aprobado Ctexli (quenodiol) como el primer tratamiento para la xantomatosis cerebrotendinosa (CTX), una rara enfermedad de almacenamiento de lípidos que afecta a múltiples sistemas del cuerpo.
“La FDA se dedica a respaldar el desarrollo de nuevos medicamentos para enfermedades raras, incluidas aquellas de origen metabólico como la xantomatosis cerebrotendinosa”, declaró Janet Maynard, MD, MHS, directora de la Oficina de Enfermedades Raras, Pediatría, Medicina Urológica y Reproductiva del Centro de Evaluación e Investigación de Medicamentos de la FDA. “La CTX es un trastorno progresivo que impacta significativamente a los pacientes y que hasta ahora carecía de opciones de tratamiento aprobadas. La aprobación de hoy ofrece una alternativa segura y eficaz”.
La CTX es un trastorno genético causado por una mutación en el gen CYP27A1, lo que impide la correcta descomposición de grasas en el organismo. Esta deficiencia conduce a la acumulación de metabolitos del colesterol en órganos como el cerebro, el hígado, la piel y los tendones, provocando daños progresivos en los tejidos afectados.
Ctexli actúa restaurando los niveles deficientes de ácidos biliares, ayudando a reducir los depósitos anormales de colesterol que generan las manifestaciones clínicas de la enfermedad.
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