CRISPR-Cas9 o como se usa en lenguaje sencillo, CRISPR, el método innovador de edición de genes, ya ha demostrado su posible uso futuro en el cuidado de los ojos. Los expertos dicen que el ojo es un lugar ideal para comenzar el primer uso clínico de CRISPR. En comparación con otras partes del cuerpo, el ojo es de fácil acceso para la cirugía, acepta fácilmente tejido nuevo y puede ser controlado de manera no invasiva.
Los científicos del Centro Médico de la Universidad de Columbia y la Universidad de Iowa utilizaron CRISPR para reparar una mutación genética responsable de la retinitis pigmentosa en células madre pluripotentes inducidas derivadas de un paciente con la enfermedad. El equipo informó una tasa de éxito del 13 por ciento en la conversión de la variante de gen mutada en la normal, lo cual es mucho mejor que en estudios anteriores.
En febrero de 2017, expertos en el Centro de Ingeniería Genómica, dentro del Instituto de Ciencias Básicas (IBS) informaron el uso de CRISPR en la realización de "cirugía genética" en la capa de tejido que soporta la retina de ratones vivos. Luego de la intervención, los ratones mostraron signos de mejoría de AMD. Es un experimento innovador que sugiere que CRISPR no solo puede usarse para corregir mutaciones que causan enfermedades hereditarias, sino también en el caso de enfermedades degenerativas no hereditarias.
Más allá de CRISPR, otras terapias genéticas también tienen una gran oportunidad de convertirse en un método de tratamiento común para enfermedades oculares específicas en el futuro. A principios de octubre de 2017, el panel asesor de la FDA aprobó una terapia genética llamada Luxturna, que se dirige a una enfermedad rara llamada amaurosis congénita de Leber. Por lo tanto, el método de tratamiento se acercó un paso más a la aprobación total de la FDA.
Fuente: El Médico Futurista.
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