Durante un periodo de siete años un equipo de investigadores de la Universidad Autónoma de Barcelona (UAB) llevaron a cabo un estudio en perros, demostrando la seguridad y durabilidad de una estrategia de terapia génica que abre las puertas al posible tratamiento de enfermedades neurodegenerativas genéticas.
La terapia para el Síndrome de Sanfilippo A consiste en administrar vectores virales adenoasociados directamente en el líquido cefalorraquídeo de los animales. Nunca antes una terapia génica dirigida al sistema nervioso central de animales grandes había demostrado ser segura y eficiente a lo largo de tanto tiempo.
Aplicar vectores virales adenoasociados como vehículo para la terapia génica directamente en el líquido cefalorraquídeo, que rodea y protege el cerebro y la médula espinal, es una estrategia prometedora para conseguir que el agente terapéutico se distribuya tanto por el sistema nervioso central como por el sistema nervioso periférico. Esta vía de administración tiene aplicaciones en el tratamiento de un gran abanico de enfermedades neurodegenerativas y, en particular, de las enfermedades de acumulación lisosomal como la mucopolisacaridosis tipo IIIA (Síndrome de Sanfilippo A).
De acuerdo a la información difundida en la página web de UAB, aunque varios estudios demuestran la viabilidad de esta estrategia, todavía no se tenía conocimiento sobre su seguridad y la durabilidad de la expresión del gen terapéutico a muy largo plazo.
Investigadores del Centro de Biotecnología Animal y de Terapia Génica (CBATEG) de la Universitat Autònoma de Barcelona (UAB), liderados por la profesora Fàtima Bosch, realizaron un estudio que demuestra que aplicar esta terapia en animales grandes da lugar a la presencia de la proteína terapéutica activa en los tejidos diana durante muchos años sin causar ningún efecto adverso.
En la investigación, publicada en la revista Molecular Therapy: Methods & Clinical Development, los investigadores han realizado un seguimiento de tres perros sanos, a los que se les había administrado una única dosis de vectores virales adenoasociados que codifican por la sulfamidasa, la enzima necesaria para revertir los efectos de la enfermedad lisosomal síndrome de Sanfilippo A.
Los investigadores demuestran en su trabajo que el procedimiento es seguro y ha permitido detectar una producción elevada y estable de la sulfamidasa en el sistema nervioso central, en el sistema nervioso periférico y en el hígado, siete años después de la administración y, además, sin efecto secundario alguno. Se trata del seguimiento más largo que se ha realizado hasta ahora en términos de seguridad y durabilidad de un tratamiento de terapia génica en el sistema nervioso central en animales grandes.
«El tratamiento de las enfermedades genéticas neurodegenerativas es una asignatura pendiente en medicina», explica la doctora Fátima Bosch. “La terapia génica administrada directamente al líquido cefalorraquídeo, que nosotros hemos demostrado que es segura y duradera, es una opción terapéutica muy prometedora para el tratamiento de las enfermedades genéticas que afectan al cerebro”, añade.
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