Un ensayo clínico en fase ha demostrado que un nuevo fármaco logra efectos antitumorales en pacientes con leucemia mieloide aguda (LMA) avanzada o resistente al tratamiento.
También se han identificado posibles causas por las que en algunos pacientes no se alcanzan ese efecto. Esos resultados se publicaron en dos estudios en Nature.
La leucemia mieloblástica aguda supone el 40% de todas las leucemias en el mundo occidental. Su incidencia en España se estima en 3,5 nuevos casos por 100.000 habitantes al año. Las tasas de supervivencia global son bajas. Los investigadores buscan nuevas terapias dirigidas que eleven esas cifras.
Hay dos subtipos genéticos de leucemia aguda que se deben a una reordenación del gen MLL1 o a una mutación del gen NPM1. Ambos tipos dependen de una proteína llamada menina para mantener su crecimiento y representan un 40% de todos los casos de LMA.
La menina es un componente esencial del mecanismo epigenético de la célula para activar y desactivar la actividad génica. Se une a la cromatina la trenza de ADN y proteínas que se empaqueta en el núcleo y atrae a grandes complejos de proteínas para que se sumen a ella. Los complejos aprietan o aflojan las bobinas de ADN, cambiando el nivel de actividad de los genes en ese lugar.
Sobre ambos subtipos de la leucemia se ha ensayado el inhibidor de la menina revumenib. En el estudio en fase I con 60 pacientes con LMA, el fármaco logra una respuesta global del 53%. Además, ha alcanzado una tasa de remisión completa cuando no hay signos de la enfermedad del 30% (18 pacientes de los 60 tratados). De esos 18 enfermos, el 78% tenían enfermedad mínima residual indetectable (un marcador que indica si el cáncer está controlado) a los dos primeros meses de la remisión.
La investigación se llevó a cabo en el Centro del Cáncer MD Anderson de la Universidad de Texas, en Houston. Este estudio, con Ghayas Issa como primer autor, refrenda el potencial de los inhibidores de la menina frente a este tipo de leucemia aguda.
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