La Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA) ha aprobado Tecelra (afamitresgene autoleucel), una innovadora terapia génica dirigida al tratamiento de adultos con sarcoma sinovial irresecable o metastásico, un tipo raro de cáncer que afecta a los tejidos blandos. Esta terapia está indicada para pacientes que ya han recibido quimioterapia y que presentan antígenos específicos y el antígeno MAGE-A4 en su tumor, identificado mediante dispositivos de diagnóstico aprobados por la FDA.
El sarcoma sinovial es una forma poco frecuente de cáncer que se desarrolla en las extremidades y afecta a aproximadamente 1000 personas en EE. UU. cada año, predominantemente en varones adultos menores de 30 años. Tradicionalmente, el tratamiento ha implicado cirugía, radioterapia o quimioterapia, pero los pacientes con tumores irresecables o metastásicos enfrentan un pronóstico limitado.
Tecelra es la primera terapia génica con receptor de células T (TCR) aprobada por la FDA. Funciona modificando las propias células T del paciente para atacar el antígeno MAGE-A4, presente en las células cancerosas del sarcoma sinovial. La terapia se administra en una única dosis intravenosa y ha mostrado resultados prometedores en ensayos clínicos, con una tasa de respuesta del 43,2% y una duración media de respuesta de seis meses.
El Dr. Peter Marks, director del Centro de Evaluación e Investigación de Productos Biológicos de la FDA, subrayó la importancia de esta aprobación: «Tecelra ofrece una nueva opción fundamental para una población de pacientes necesitada y demuestra la dedicación de la FDA al avance de tratamientos beneficiosos contra el cáncer».
La aprobación de Tecelra se realizó bajo la vía de Aprobación Acelerada de la FDA, diseñada para medicamentos que tratan enfermedades graves con necesidades médicas insatisfechas. Esta vía permite la aprobación temprana mientras se realizan estudios adicionales para confirmar su eficacia clínica.
No obstante, los pacientes deben ser monitoreados cuidadosamente debido a posibles efectos secundarios graves, como el síndrome de liberación de citocinas (SLC) y el síndrome de neurotoxicidad asociada a células efectoras inmunitarias (ICANS), ambos potencialmente mortales.
La FDA otorgó a Tecelra las designaciones de medicamento huérfano, terapia avanzada de medicina regenerativa y revisión prioritaria, subrayando su potencial como un avance crucial en el tratamiento del sarcoma sinovial metastásico. La terapia es desarrollada por Adaptimmune, LLC.
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