La Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) ha aprobado Qfitlia (fitusiran) como un nuevo tratamiento para prevenir o reducir la frecuencia de episodios de sangrado en pacientes con hemofilia A o B, con o sin inhibidores del factor VIII o IX. Este medicamento se puede administrar hasta una vez cada dos meses, lo que representa una opción más conveniente para los pacientes en comparación con las terapias actuales.
“La aprobación de Qfitlia hoy es significativa para los pacientes con hemofilia, ya que se puede administrar con menos frecuencia que otras opciones existentes”, afirmó la Dra. Tanya Wroblewski, subdirectora de la División de Hematología No Maligna de la FDA. “Esta nueva opción de tratamiento pone de relieve nuestros continuos esfuerzos por mejorar la vida de los pacientes con hemofilia”.
La hemofilia A y B son trastornos genéticos en los que los pacientes presentan una deficiencia en los factores de coagulación VIII o IX, lo que les impide coagular correctamente y provoca episodios de sangrado prolongados y potencialmente mortales. Tradicionalmente, estos episodios se han tratado con terapias a demanda o con profilaxis mediante concentrados de factores de coagulación.
Qfitlia actúa de manera innovadora al reducir la cantidad de una proteína llamada antitrombina, lo que provoca un aumento de la trombina, una enzima clave para la coagulación sanguínea. A diferencia de los tratamientos tradicionales, este medicamento no reemplaza el factor de coagulación faltante, sino que regula el proceso de coagulación de otra manera.
Este nuevo tratamiento se administra por vía subcutánea cada dos meses y su dosificación se ajusta mediante la prueba de diagnóstico complementario INNOVANCE Antithrombin, autorizada por la FDA y desarrollada por Siemens Healthcare Diagnostics GmbH. Esta prueba permite monitorizar la actividad de la antitrombina y ajustar la dosis de Qfitlia para minimizar los riesgos de sangrado y coagulación excesiva.
Eficacia y seguridad comprobadas en ensayos clínicos
La FDA aprobó Qfitlia tras evaluar su eficacia y seguridad en dos ensayos clínicos aleatorizados multicéntricos, que incluyeron a 177 pacientes con hemofilia A o B. En estos estudios, los participantes fueron divididos en dos grupos: uno con inhibidores del factor VIII o IX, tratados previamente con agentes de derivación, y otro sin inhibidores, tratados con concentrados de factores de coagulación.
Los resultados demostraron que Qfitlia con la pauta posológica basada en antitrombina redujo en un 73 % la tasa anual de sangrado en pacientes con inhibidores y en un 71 % en aquellos sin inhibidores, en comparación con el tratamiento convencional a demanda.
Advertencias y efectos secundarios
Qfitlia incluye advertencias sobre posibles eventos trombóticos, enfermedad de la vesícula biliar y toxicidad hepática. Se recomienda monitorear los análisis hepáticos al inicio del tratamiento y posteriormente de forma mensual durante al menos seis meses tras iniciar el medicamento o aumentar la dosis.
Los efectos secundarios más comunes reportados fueron infecciones virales, síntomas similares al resfriado común e infecciones bacterianas.
Reconocimientos y aprobación
La FDA otorgó a Qfitlia las designaciones de "medicamento huérfano" y "vía rápida", lo que agilizó su proceso de aprobación debido a su potencial para mejorar significativamente el tratamiento de la hemofilia.
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