Dentro de la Dermatología existe una patología conocida como epidermólisis ampollosa distrófica recesiva (RDEB). Se trata de una enfermedad de por vida que está estrechamente ligada a ampollas, heridas y cicatrices provocadas por las mutaciones sufridas del gen COL7A1. Ahora, un estudio basado en una terapia génica ha permitido sanar a un total de nueve pacientes que padecían esta enfermedad, provocando heridas casi al instante. Algunas de estas lesiones llegaban a tardar en curarse y no lograban cicatrizarse bien.
A partir de un ensayo clínico aleatorizado controlado con placebo de fase 1 y 2, se analizó heridas compatibles de nueve pacientes con RDEB que recibieron B-VEC tópico o placebo repetidamente durante 12 semanas. Los investigadores llegaron a la conclusión de que no se observaron eventos adversos de grado 2 o superior relacionados con B-VEC o desprendimiento de vectores o inmunorreactantes cutáneos unidos a tejidos.
El estudio ha sido dirigido por investigadores de la Universidad de Stanford (Estados Unidos) y se basa en un virus del herpes modificado que lleva dos copias de la secuencia codificante COL7A1. Todos los pacientes tratados eran adultos, pediátricos y habían sido diagnosticados con RDEB generalizado utilizando guías clínicas.
Por lo que respecta a los resultados del estudio, no se informaron muertes, eventos adversos graves o significativos. De 129 dosis tópicas de B-VEC administradas en el ensayo, se informaron 21 eventos adversos. Un evento adverso fue moderado y el investigador principal consideró poco probable que estuviera relacionado con el producto en investigación. Los eventos adversos restantes fueron leves: 13 eventos adversos se consideraron no relacionados con el producto en investigación, uno se consideró poco probable que estuviera relacionado, cuatro se informaron como posiblemente relacionados y dos se informaron como probablemente relacionados. Todos los eventos adversos se resolvieron durante el estudio y ninguno requirió la reducción de la dosis o frecuencia de B-VEC.
Fuente: Redacción Médica
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