FDA aprueba primera terapia génica para niños desde los 2 años con enfermedad de células falciformes
La Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) aprobó una ampliación de la indicación de Casgevy (exagamglogene autotemcel), convirtiéndola en la primera terapia génica autorizada para niños de 2 años o más con enfermedad de células falciformes (anemia falciforme) que presentan crisis vasooclusivas recurrentes. La aprobación también incluye a pacientes pediátricos con beta […]