FDA aprueba primer tratamiento para la enfermedad de Niemann-Pick tipo C
La Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) ha aprobado Miplyffa (arimoclomol), el primer tratamiento autorizado para la enfermedad de Niemann-Pick tipo C (NPC). Este medicamento oral, en combinación con el inhibidor enzimático miglustat, está dirigido a tratar los síntomas neurológicos de la NPC en adultos y niños mayores de dos años. […]