Investigadores corrigen un defecto del ADN asociado a una enfermedad rara
Un equipo del Centro de Biología Molecular Severo Ochoa (CBM-CSIC-UAM) logró corregir, en un modelo celular con células humanas, un defecto genético relacionado con algunos casos de acidemia propiónica, una enfermedad metabólica rara, hereditaria y potencialmente mortal. La investigación, liderada por la doctora Lourdes Desviat, utilizó la herramienta de edición genética CRISPR-Cas12a para modificar una […]
Terapia CAR-T logra por primera vez en el mundo tratar con éxito una enfermedad autoinmune rara en una niña
Por primera vez en el mundo, una terapia CAR-T ha logrado tratar con éxito una enfermedad autoinmune rara en una niña de 11 años. El hito médico tuvo lugar en el Hospital Universitario La Paz de Madrid y representa un avance sin precedentes en el uso de estas terapias más allá del cáncer. La paciente, […]
Alerta en Canadá por una nueva enfermedad neurológica
Canadá informó este miércoles el fallecimiento de una sexta persona como consecuencia de una misteriosa enfermedad neurológica que también afecta a otras 44 personas en el este del país y cuya existencia solo se comunicó en marzo pasado. El primer caso de la enfermedad se remonta a 2015 aunque no fue identificado hasta este año. […]
Una enfermedad no identificada deja un fallecido y 200 hospitalizados en India
Al menos una persona murió y 200 fueron hospitalizadas debido a una enfermedad no identificada en el estado de Andhra Pradesh, en el sur de India, según reportes publicados el lunes. La enfermedad se detectó el sábado por la tarde en Eluru, una ciudad antigua famosa por sus productos tejidos a mano. Los pacientes han […]