La Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) anunció la publicación de un borrador de guía dirigido a patrocinadores que buscan la aprobación de productos de terapia génica humana basados en tecnologías de edición del genoma, con el objetivo de establecer estándares más rigurosos de seguridad y acelerar el desarrollo de tratamientos innovadores.
El documento, una vez finalizado, ofrecerá recomendaciones sobre métodos estandarizados para evaluar de forma exhaustiva la seguridad de estas terapias, facilitando así el acceso más rápido a tratamientos eficaces para los pacientes.
“La edición del genoma ofrece un potencial extraordinario para tratar enfermedades genéticas hasta ahora incurables”, afirmó el comisionado de la FDA, Marty Makary, quien destacó que esta iniciativa refleja un enfoque proactivo para impulsar la innovación en el campo de la terapia génica. Asimismo, subrayó que la guía proporciona herramientas científicas avanzadas para evaluar riesgos como la edición fuera del objetivo mediante tecnologías de secuenciación de última generación.
El borrador fue elaborado por el Centro de Evaluación e Investigación de Productos Biológicos (CBER) y se enmarca en la estrategia de la FDA para acelerar el desarrollo de terapias personalizadas dirigidas a enfermedades ultrarraras, presentada en febrero de este año.
La guía, titulada “Evaluación de la seguridad de la edición del genoma en productos de terapia génica humana mediante secuenciación de próxima generación”, detalla recomendaciones específicas sobre estrategias de secuenciación, selección de muestras, parámetros de análisis y criterios de reporte. Se centra especialmente en el uso de tecnologías de secuenciación de próxima generación (NGS) para identificar posibles riesgos, como alteraciones fuera del objetivo y daños en la integridad del genoma.
Estas directrices están diseñadas para respaldar estudios no clínicos en solicitudes regulatorias como las de nuevos fármacos en investigación (IND) y licencias de productos biológicos (BLA), y aplican tanto a terapias ex vivo —en las que las células se modifican fuera del organismo— como a terapias in vivo, donde la edición genética se realiza directamente en los tejidos del paciente.
Por su parte, el director del CBER, Vinay Prasad, explicó que la secuenciación de próxima generación no solo permite detectar ediciones no deseadas, sino también evaluar la integridad cromosómica, lo que requiere lineamientos científicos sólidos. “Estamos proporcionando una hoja de ruta para una evaluación integral de la seguridad, al tiempo que apoyamos el desarrollo eficiente de estas prometedoras terapias”, señaló.
La FDA también instó a los desarrolladores a interactuar tempranamente con la agencia mediante programas como INTERACT y reuniones previas a la presentación de solicitudes IND, con el fin de optimizar sus estrategias de desarrollo.
El borrador de la guía ya está disponible para comentarios públicos, los cuales podrán enviarse durante un período de 90 días tras su publicación en el Registro Federal. La agencia revisará las observaciones antes de emitir la versión final del documento, que busca consolidar un marco regulatorio sólido para el avance seguro de la edición genómica en medicina.
