La Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) aprobó Lisraya (brepocitinib) 30 mg, un medicamento oral de administración diaria indicado para el tratamiento de la dermatomiositis en adultos.
La aprobación, otorgada el 27 de agosto de 2026 a Priovant Therapeutics, representa la primera opción de tratamiento oral aprobada por la FDA específicamente para adultos con dermatomiositis, una enfermedad autoinmune poco frecuente que afecta principalmente los músculos y la piel.
Una nueva alternativa para una enfermedad rara
La dermatomiositis ocurre cuando el sistema inmunitario ataca los músculos y la piel, provocando inflamación crónica, debilidad muscular progresiva y erupciones cutáneas características.
Según la FDA, durante décadas las personas con esta enfermedad han contado con opciones terapéuticas limitadas. La nueva aprobación proporciona una alternativa oral dirigida a vías inmunitarias implicadas en el proceso inflamatorio de la enfermedad.
Nikolay Nikolov, director de la Oficina de Inmunología e Inflamación del Centro de Evaluación e Investigación de Medicamentos de la FDA, destacó que la aprobación responde a una necesidad médica no cubierta y proporciona a pacientes y profesionales sanitarios una terapia oral aprobada para el control de esta enfermedad.
¿Cómo actúa brepocitinib?
Lisraya es un comprimido de administración una vez al día que actúa como inhibidor de las vías de Janus quinasa (JAK) y TYK2.
Al bloquear estas vías de señalización, que participan en las respuestas inmunitarias e inflamatorias del organismo, el medicamento busca reducir la inflamación que contribuye al daño muscular y cutáneo asociado con la dermatomiositis.
Resultados del estudio de fase 3
La eficacia y seguridad de brepocitinib fueron evaluadas en un estudio de fase 3, aleatorizado, doble ciego, multicéntrico y controlado con placebo, identificado como NCT05437263.
El ensayo incluyó a 241 adultos con dermatomiositis, quienes fueron asignados para recibir brepocitinib en dosis de 30 mg una vez al día, 15 mg una vez al día o placebo durante 52 semanas.
El principal parámetro utilizado fue la Puntuación de Mejora Total (TIS) en la semana 52. Esta herramienta evalúa seis componentes relacionados con la evolución de la enfermedad, entre ellos la fuerza muscular, la función física, la actividad cutánea y de la enfermedad, las enzimas musculares y las evaluaciones realizadas tanto por el médico como por el paciente.
Los participantes tratados con 30 mg de brepocitinib alcanzaron una puntuación TIS promedio superior a la observada en quienes recibieron placebo, lo que indica una mayor respuesta clínica y un mejor control de la enfermedad.
También se observaron mejoras en la función física y en la actividad de la enfermedad cutánea. Además, los pacientes tratados con el medicamento fueron más propensos a reducir el uso de corticosteroides en la semana 48.
Reacciones adversas y advertencias de seguridad
Entre las reacciones adversas más frecuentes asociadas con Lisraya se encuentran las infecciones de las vías respiratorias superiores, dolor de cabeza, fatiga, infección urinaria y náuseas.
La interrupción del tratamiento debido a reacciones adversas ocurrió en el 6 % de los participantes que recibieron 30 mg de Lisraya, frente al 11 % de quienes recibieron placebo.
La FDA señala que el medicamento incluye una advertencia destacada sobre riesgos importantes, entre ellos infecciones graves, aumento de la mortalidad por cualquier causa, neoplasias malignas, eventos cardiovasculares adversos mayores y trombosis.
Por tratarse de una terapia que modifica vías del sistema inmunitario, la información de seguridad debe considerarse en la evaluación individual de cada paciente y en la decisión terapéutica del profesional de salud.
Primera terapia oral aprobada por la FDA
La aprobación de Lisraya marca un nuevo hito en el tratamiento de la dermatomiositis. La FDA le había concedido previamente las designaciones de medicamento huérfano (Orphan Drug) y revisión prioritaria (Priority Review).
Con esta autorización, los adultos con dermatomiositis disponen por primera vez de una opción terapéutica oral específicamente aprobada por la FDA para esta enfermedad, ampliando las alternativas disponibles para el manejo de una condición autoinmune que puede comprometer tanto la función muscular como la piel.
La aprobación se suma a los avances recientes en el desarrollo de terapias dirigidas para enfermedades autoinmunes raras y responde a la necesidad de tratamientos capaces de controlar la actividad de la enfermedad y reducir la dependencia de corticosteroides.
Fuente: FDA. Información adaptada por la Redacción de DiarioSalud.
Foto: Archivo DiarioSalud.
