La Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) aprobó las tabletas de Orzeyful (oveporextona) para el tratamiento de la narcolepsia tipo 1 en adultos, convirtiéndose en el primer medicamento autorizado que aborda la enfermedad de forma integral al actuar directamente sobre su causa biológica.
Primer tratamiento dirigido a la causa de la enfermedad
Según informó la FDA, Orzeyful es el primer medicamento aprobado para la narcolepsia tipo 1 que restaura directamente la señalización de la orexina, un neurotransmisor cuya pérdida provoca esta enfermedad neurológica del sueño.
«Durante demasiado tiempo, las personas con narcolepsia tipo 1 han tenido que convivir con una enfermedad neuropsiquiátrica compleja y crónica utilizando tratamientos que solo abordaban algunos de sus síntomas», afirmó la doctora Tiffany R. Farchione, directora de la División de Psiquiatría del Centro de Evaluación e Investigación de Medicamentos de la FDA.
La especialista destacó que este nuevo tratamiento actúa sobre la biología subyacente de la enfermedad, ofreciendo un enfoque diferente a las terapias disponibles hasta el momento.
¿Qué es la narcolepsia tipo 1?
La narcolepsia tipo 1 es un trastorno neuropsiquiátrico crónico y poco frecuente que afecta aproximadamente a una de cada 2,000 personas en Estados Unidos.
La enfermedad se produce por la pérdida de las células cerebrales encargadas de producir orexina, una sustancia que regula los ciclos de sueño y vigilia, así como el tono muscular.
Entre sus principales manifestaciones se encuentran la somnolencia diurna excesiva, la cataplejía —debilidad muscular desencadenada por emociones intensas—, la parálisis del sueño, las alucinaciones relacionadas con el sueño y las alteraciones del descanso nocturno.
Hasta ahora, los tratamientos disponibles estaban dirigidos a controlar síntomas específicos mediante estimulantes o sedantes, sin corregir el mecanismo responsable de la enfermedad.
Estudios demostraron mejoría de los síntomas
La eficacia y seguridad de Orzeyful fueron evaluadas en dos estudios clínicos aleatorizados, doble ciego y controlados con placebo durante 12 semanas, en los que participaron 273 adultos con narcolepsia tipo 1.
Los resultados mostraron que los pacientes tratados con Orzeyful presentaron una mayor capacidad para mantenerse despiertos durante el día, una reducción significativa de la somnolencia diurna y de los episodios de cataplejía, además de mejoras en otros síntomas como la parálisis del sueño, las alucinaciones y los trastornos del sueño nocturno.
Efectos secundarios y proceso regulatorio
Los efectos adversos más frecuentes reportados fueron insomnio, aumento de la frecuencia urinaria, urgencia para orinar y mayor producción de saliva. La FDA indicó que la interrupción del tratamiento por efectos secundarios fue poco frecuente.
Asimismo, el organismo advirtió que el medicamento no debe administrarse junto con inhibidores potentes del CYP3A y que su seguridad y eficacia aún no han sido establecidas en menores de 18 años.
Orzeyful recibió las designaciones de Terapia Innovadora y Revisión Prioritaria, mecanismos regulatorios que buscan acelerar el desarrollo y evaluación de medicamentos destinados al tratamiento de enfermedades graves cuando muestran un beneficio potencial significativo frente a las terapias existentes.
La comercialización del medicamento quedará habilitada una vez la Agencia Antidrogas de Estados Unidos (DEA) complete el proceso correspondiente para su clasificación como sustancia controlada.
Fuente: Sala de prensa de la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA).
Foto: DiarioSalud.
